آیا ژن درمانی می تواند دیابت نوع 1 را درمان کند؟

دیابت نوع 1، یکی از بیماری های مزمن است که سبب عدم ساخت انسولین می شود. انسولین هورمونی است که به سلول های بدن کمک می کند تا از گلوکز (قند) برای انرژی استفاده کند. در افراد مبتلا به دیابت نوع یک، بدن به دلیل کمبود انسولین قادر به پردازش گلوکز نخواهد بود. علت دقیق دیابت نوع یک هنوز مشخص نیست و هیچ درمان قطعی برای آن وجود ندارد، با این حال آزمایشات علمی متعددی برای پیشگیری و درمان این بیماری در حال انجام است. در حال حاضر، بسیاری از محققان بر این باورند که ژن‌درمانی و ویرایش ژن می‌تواند سرانجام یک درمان موثر برای این بیماری باشد. حال سوال اینجاست که آیا درمان دیابت نوع 1 با ژن درمانی امکان پذیر است؟ آیا ژن درمانی یک درمان قطعی دیابت نوع 1 محسوب می شود؟ به منظور آشنایی بیشتر با اثرات ژن درمانی بر دیابت نوع 1 تا انتهای این مقاله همراه ما باشید.

ژن درمانی چیست؟

ژن درمانی منبع مطمئن یک رشته پزشکی است که بر اصلاح و ویرایش ژنتیکی سلول های انسانی برای درمان یک بیماری خاص تمرکز دارد. این امر با بازسازی یا ترمیم مواد ژنتیکی معیوب یا آسیب دیده در بدن انسان اتفاق می افتد. این فناوری فوق پیشرفته، پتانسیل درمان و معالجه طیف گسترده ای از بیماری‌ها جمله ایدز، سرطان، سیستیک فیبروزیس (اختلالی که به ریه ها، دستگاه گوارش و سایر اندام های بیمار آسیب می رساند)، برخی بیماری های قلبی و هموفیلی (یک نوع بیماری اختلالی که در آن خون فرد درلخته شدن مشکل دارد) را دارد.

در حال حاضر این فناوری پیشرفته تنها در مراحل اولیه تحقیقاتی آزمایشات بالینی برای درمان دیابت در ایالات متحده است. درمان دیابت نوع 1 با ژن درمانی می‌تواند شبیه برنامه‌ریزی مجدد سلول‌های جایگزین باشد. ژن درمانی باعث می‌شود آن سلول‌های برنامه‌ریزی‌شده مجدد، عملکردهایی را که انسولین اصلی تولید می‌کنند، انجام دهند که در غیر این صورت سلول های بتای تولیدکننده انسولین اصلی شما انجام می دهند. اگر مبتلا به دیابت هستید، این شامل تولید انسولین نیز می شود. اما سلول‌های برنامه‌ریزی‌شده با سلول‌های بتا متفاوت خواهند بود.

آیا ژن درمانی برای دیابت نوع 1 موثر است؟

در حالی که ژن درمانی هنوز در مراحل اولیه است و فقط در آزمایشات بالینی در دسترس است، شواهد تاکنون در مورد مزایای بالقوه این درمان آشکار شده است. در مطالعه ای در سال 2018، محققان سلول های آلفا را طوری مهندسی کردند که مانند سلول های بتا عمل کنند.

آنها یک ناقل ویروسی مرتبط با آدنو (AAV) ایجاد کردند تا دو پروتئین، هومئوباکس پانکراس و اثنی عشر 1 (pancreatic and duodenal homeobox 1) و MAF پایه لوسین فاکتور رونویسی زیپ A را به پانکراس موش تحویل دهد. این دو پروتئین به تکثیر، بلوغ و عملکرد سلول های بتا کمک می کنند. سلول های آلفا نوع ایده آلی از سلول ها برای تبدیل به سلول های بتا مانند هستند، زیرا نه تنها در پانکراس قرار دارند، بلکه در بدن انسان به وفور یافت می شوند و به اندازه کافی شبیه به سلول های بتا هستند که امکان تبدیل شدن آنها وجود دارد. سلول های بتا انسولین تولید می کنند تا سطح قند خون شما را کاهش دهند، در حالی که سلول های آلفا گلوکاگون (Glucagon) تولید می کنند تا سطح قند خون شما را افزایش می دهد.

در این مطالعه، سطح قند خون موش بدون داروهای سرکوب کننده سیستم ایمنی، که فعالیت سیستم ایمنی بدن انسان را مهار می کند یا از آن جلوگیری می کند، به مدت 4 ماه با ژن درمانی طبیعی بود. سلول های آلفای تازه ایجاد شده، درست مانند سلول های بتا، در برابر حملات ایمنی بدن مقاوم بودند. اما سطوح طبیعی گلوکز مشاهده شده در موش ها دائمی نبود. این به طور بالقوه می تواند به چندین سال سطح طبیعی گلوکز در انسان به جای یک درمان طولانی مدت تفسیر شود.

مطالعات ویسکانسین بر تاثیر درمان دیابت نوع 1 با ژن درمانی

بر اساس مطالعات علمی دانشگاه ویسکانسین در سال 2013 (در سال 2017 به روز شد)، محققان دریافتند که وقتی توالی کوچکی از DNA به رگ های موش های دیابتی تزریق شد، سلول های تولیدکننده انسولین ایجاد کردند که می توانست سطح گلوکز خون را تا 6 هفته عادی کند. این آزمایش کارآزمایی بالینی برجسته به شمار می رود، زیرا این اولین مطالعه تحقیقاتی برای تأیید یک ژن درمانی مبتنی بر انسولین بر اساس DNA بود که به طور بالقوه روزی می تواند دیابت نوع 1 را در انسان درمان کند.

این مطالعه به این صورت بود:

• توالی DNA تزریق شده افزایش گلوکز را در بدن حس کرد.
• با کمک یک عنصر پاسخ القایی با گلوکز، DNA تزریق شده، مشابه نحوه تولید انسولین توسط سلول های بتا در لوزالمعده فعال، شروع به تولید انسولین کرد.

محققان اکنون روی افزایش فاصله زمانی بین تزریق DNA درمانی از 6 هفته به 6 ماه کار می کنند تا تسکین بیشتری برای افراد مبتلا به دیابت نوع 1 (T1D)در آینده فراهم کنند. با این حال تحقیقات بیشتری لازم است تا مشخص شود که درمان تا چه اندازه منبع قابل اعتماد برای افراد است. در نهایت، امید است که وکتورهای AAV در نهایت از طریق یک روش غیرجراحی و آندوسکوپی به لوزالمعده تحویل داده شوند که در آن پزشک از یک دستگاه پزشکی با نور متصل برای مشاهده داخل بدن انسان استفاده می کند.

بیشتر بخوانید: ژن درمانی بیماری‌های نادر

آیا می توان دیابت نوع 1 را با هدف قرار دادن ژن ها درمان کرد؟

این نوع از ژن درمانی یک درمان سریع و یکباره نخواهد بود. اما ممکن است برای افراد مبتلا به دیابت تسکین زیادی ایجاد کند که شاید چندین سال از اعداد گلوکز غیر دیابتی بدون مصرف انسولین لذت ببرند. اگر آزمایشات بعدی بر روی سایر پستانداران غیر انسانی موفقیت آمیز باشد، آزمایشات انسانی ممکن است به زودی برای درمان دیابت نوع 1 با ژن درمانی آغاز شود. حال سوال اینجاست که هدف قرار دادن ژن ها، یک درمان محسوب می شود؟

پاسخ به این پرسش یکسان نیست، زیرا تعریف درمان برای مبتلایان به دیابت نوع یک متفاوت است. برخی از مردم بر این باورند که درمان، یک تلاش سریع، یکباره و بدون نیاز به تکرار است. آن ها درمان را تنها در این می دانند که هرگز مجبور به مصرف انسولین و بررسی قند خون نیستند و نگرانی درباره بالا و پایین بودن دیابت ندارند. حتی درمان در نظر آن ها این است که دیگر مجبور نخواهند بود برای درمان بعدی ژن درمانی به بیمارستان بازگردند.

در حالی که برخی از افراد فکر می‌کنند که درمان چند سال یک بار ویرایش ژن ممکن است به عنوان یک برنامه درمانی برای درمان به حساب آید. بسیاری دیگر بر این باورند که باید پاسخ خودایمنی زیربنایی را اصلاح کنند تا واقعا درمان شوند. همچنین، برخی از افراد واقعا به نوع روش اهمیتی نمی‌دهند تا زمانی که قند خونشان نرمال است و علائم دیابت کاهش می یابد.

ویرایش ژن چیست؟

ویرایش ژن می تواند یک درمان بالقوه و یکباره باشد که کمی با ژن درمانی متفاوت است. ایده ویرایش ژن این است که DNA بدن خود را مجددا برنامه ریزی کنید. اگر دیابت نوع 1 دارید، هدف این است که علت اصلی حمله خود ایمنی را که سلول های بتا را از بین برده و باعث شروع دیابت نوع 1 شده است، یافت شود.

دو شرکت معروف، CRISPR Therapeutics و شرکت فناوری پزشکی احیاکننده ViaCyte، ​​چند سالی است که برای استفاده از ویرایش ژن برای ایجاد سلول‌های جزیره ای، کپسوله کردن و سپس کاشت آن ها در بدن انسان با یکدیگر همکاری می‌کنند. این سلول‌های جزیره ‌ای محافظت شده و پیوندی، از حمله سیستم ایمنی در امان خواهند بود، که در غیر این صورت اگر دیابت نوع 1 دارید، پاسخ معمولی خواهد بود.

در حقیقت تمرکز و هدف از ویرایش ژن این است که به سادگی قسمت های بد DNA را برداشته تا از شرایطی مانند دیابت به طور کلی جلوگیری شود. همچنین، پاسخ ایمنی مداوم (حمله سلول های بتا) را که افراد مبتلا به دیابت روزانه تجربه می کنند را متوقف نمایند. ویرایش ژنی که توسط CRISPR در همکاری با ViaCyte انجام شده است، سلول‌های جزیره ای تولیدکننده انسولین را ایجاد می‌کند که می‌توانند از پاسخ خود ایمنی فرار کنند. این فناوری ها و تحقیقات همیشه در حال پیشرفت هستند و نویدهای زیادی برای درمان دیابت دارند.

کلام آخر

تحقیقات و مطالعات علمی نشان داده است که درمان دیابت نوع 1 با ژن درمانی و همین طور ویرایش ژن بسیار امیدوارانه خواهد بود. تحقیقات ژن درمانی که در حال حاضر ادامه دارد به این موضوع می پردازد که چگونه سلول های خاصی در بدن می توانند دوباره برنامه ریزی شوند تا شروع به ساخت انسولین کرده و پاسخ سیستم ایمنی مانند افراد مبتلا به دیابت نوع 1 را تجربه نکنند. ژن درمانی و درمان با ویرایش ژن هنوز در مراحل اولیه خود هستند و امیدهای زیادی برای درمان دیابت نوع در آینده نزدیک وجود دارد.