2 ترفند و یک درمان برای سرمایه گذاران ژن درمانی

خش بیوتکنولوژی از ابتدای سال 2021 نسبت به بازار عقب افتاده است، به طوری که با ETF iShare بیوتکنولوژی کمتر از 3 درصد باال رفته در مقایسه با سود 17 درصدی که 500 P&S در همان بازه زمانی مشاهده کرده است. امسال به طور ویژه برای بازار ژن درمانی دشوار بود. درحالی که برخی از شرکت ها نتایج ناخوشایندی به دست آوردند، برخی دیگر آزمایشات بالینی را متوقف کردند و باعث عقب ماندگی این بخش از بازار شدند. بیایید دو مجری ژن درمانی وحشتناک را در سال جاری و یکی را برای سرمایه گذاری بررسی کنیم.

رقابت ترسناک برای Editas

اواخر ماه گذشته، (EDIT:NASDAQ (Editas به روزرسانی در مورد درمان اصلی با ویرایش CRISPR برای بیماری ژنتیکی به نام LCA10 ارائه کرد که باعث از دست دادن سریع بینایی می شود. متاسفانه، درمان، 101-EDIT ،هیچ اثر بخشی در محدوده کم دوز نداشت و فقط نتایج نسبتاً کمی در محدوده متوسط عرضه کرد. در حقیقت، تنها دو نفر از سه بیمار در گروه دوز متوسط شواهدی از بهبود را مشاهده کردند. لیزا مایکلز، مدیر ارشد پزشکی گفت:” این نتایج دلگرم کننده اثبات مفهومی را ارائه می کند.” که حداقل تا حدی درست است زیرا نتایج تشویق کننده بودند، اما نه آنقدر که سرمایه گذاران از درمان های ژنی انتظار داشتند. متاسفانه، اظهارات اضافی او ممکن است سرمایه داران را به وحشت انداخته باشد:” در پایان روز، من با شما صادق خواهم بود… این محاکمه مدت زیادی است که ادامه داشته است و ما هیچ ارتباطی نداریم.” بله دقیقا نمی خواهید یک بیانیه مطبوعاتی ببینید و جای تعجبی نیست که سهام تا به امروز بیش از 45 درصد برای سرمایه گذاران کاهش یافته است.

فراتر از این داده های ترسناک، رقبایی نیز با داده های بهتر وجود دارند که در حال حاضر در مرحله 3/2 آزمایشات مربوط به روند بیماری مشابه هستند. مسلم است که درمان مبتنی بر iRNA از (PRQR:NASDAQ) احتمال تزریق داخل چشم دو بار درسال، برای همیشه الزم دارد. در حالیکه مسلما یکبار تزریق ژن درمانی ایده آل خواهد بود، در حال حاضر به نظر نمی رسد که 101-EDIT بتواند نتایج را به این زودی ها ارائه دهد. و ProQR تاکنون بهبود چشم گیری را در کارآزمایی های بالینی به همراه داشته است. با استفاده از داده های برتر برای مرحله آزمایشی 3/2 ProQR برای LCA10 در نیمه اول سال 2022، ممکن است تا زمانی که Editas بفهمد، آیا درمان آن به اندازه کافی برای فروش کار می کند، بازاری باقی نمانده باشد.

در این هالووین از خانه CRISPR رد شوید!

(CRSP :NASDAQ (Therapeutics CRISPR هنگامی که هفته گذشته اطالعات مربوط به درمان T-CAR خود، CTX110 ،را منتشر کردند، سرمایه گزاران ارواح را دیدند، قیمت سهام در روز چهارشنبه بیش از 10 درصد نسبت به قیمت ابتدای ماه کاهش یافت! در یک مطالعه فاز 1 برای لنفوم بزرگ سلول CTX110 ،B(LBCL)داده های سالمت قابل توجهی را نشان داد، بدون شواهدی از شکل های جدی یک واکنش التهابی به نام سندرم انتشار سیتوکین. متاسفانه، فقط 21 %از بیماران LBCL در شش ماهگی واکنش کامل را تجربه کردند. در ماه دسامبر، (GILD:NASDAQ (s’Gilead Yescarta نرخ پاسخ کامل 74 درصدی را در درمان برای LBCL نشان داد، 9 درصد آنها سندروم آزادسازی سیتوکین درجه 3 یا باالتر را تجربه کردند. اگرچه مقایسه سیب با سیب (مقایسه دو چیز خیلی شبیه به هم) درست نیست. نه تنها با مجموعه داده های مثبت متعدد برای Yescarta با نرخ پاسخگویی بهتر بلکه با سالها تجربه کلینیکی با درمان Gilead ،نبردی دشواری خواهد داشت. درحالیکه CRISPR داده های امیدوارکننده ای برای ژن درمانی بیماری سلول داسی شکل در اوایل سال جاری داشت، سرمایه گذاران همچنان باید با احتیاط عمل کنند. این شرکت ویرایش ژن تا به امروز تنها هفت بیمار سلول داسی شکل را درمان کرده است که فقط دو بیمار بیش از یک سال تحت نظر بوده اند.

این را با رقبا (BLUE :NASDAQ (Bio Bluebird مقایسه کنید، که 47 بیمار داسی شکل را با سه سال و نیم پیگیری درمان کرده است و همچنین نتایج خارق العاده ای را گزارش داده است. CRISPR نه تنها حداقل دوسال عقب افتاده است، بلکه به دلیل مشارکت با داروسازی ورتکس، فقط 40 درصد از سود درمان سلول داسی شکل آن را می گیرد. سپس مسئله بازپرداخت وجود دارد-Bio Bluebird برای دریافت ژن درمانی که قبال تایید شده است، مشکل دارد، که ممکن است برای کل حوزه مسئله ایجاد کند.

همه راه های ژن درمانی از طریق Repligen می گذرد

بازار ژن درمانی زمانی یک شهر ارواح بوده، مملو از آزمایشات بالینی. در موارد شدید مانند Audentes Therapeutics، که توسط Pharma Astellas خریداری شده است، درمان آن ممکن است هیچ وقت نور روز را نبیند بعد از مرگ چند بیمار که به درمانشان مرتبط بود. خبر خوب این است که افراد مستعد زیادی در زمینه ژن درمانی از زوایای مختلف کار می کنند. و (RGEN: NASDAQ (Repligen به تامین بخش تولیدکننده سیستم های ارائه ژن درمانی کمک می کند.

این شرکت بیوتکنولوژی ابزارها و لوازم یکبارمصرف مرتبط که برای تولید داروهای بیولوژیکی مورد نیاز است را می فروشد. 7.3 میلیارد دلار بازار نشانی پذیر شامل تجهیزات مورد نیاز برای ایجاد آنتی بادی های مونوکلونال تا واکسن های مربوط به COVID و ژن درمانی است. این بیوتکنولوژی بچین و بیل بزن (shovel-and-pick) یک تامین کننده آگنوستیک محصوالت ضروری مورد نیاز برای ساخت درمان های پیشرفته امروز و فردا است. به عنوان یک تامین کننده آگنوستیک، صرف نظر از اینکه کدام شرکت درمان ژنی که به بازار می آید را تولید میکند، Repligen در این برد سهیم است. با دارا بودن دو سوم درآمد حاصل از آزمایشات بالینی، در صورت ورود برخی از این درمان ها به بازار، Repligen می تواند درآمد های آینده را خرد کند. با راهنمای طرح ریزی تمام سال 2021 برای رشد 71 تا 76 درصدی درآمد در کنار افزایش درآمد 36 درصدی سال 2020 ،آینده برای این تامین کننده تجهیزات بیوتکنولوژی 8.13 میلیارد دالری شیرین به نظر می رسد. همچنین دارای سابقه ی اثبات شده ای است، درحال حاضر بیش از 40 %از ابتدای سال تا به امروز و بیش از 800 %در پنج سال گذشته افزایش یافته است.