دکتر مریم اسلامی » درمان های پیشرفته » آشنایی با ژن درمانی بیماری چشم
مدت زمان مطالعه ۳ دقیقه

آشنایی با ژن درمانی بیماری چشم

ژن درمانی می تواند بیماری چشم را بدون جراحی درمان کند. یک ژن درمانی جدید می تواند یک درمان جایگزین برای دیستروفی اندوتلیال قرنیه فوکس، بیماری ژنتیکی چشم که تقریباً یک نفر از 2000 نفر را در سراسر جهان تحت تاثیر قرار می دهد، ارائه دهد. در حال حاضر، تنها راه درمان پیوند قرنیه است، یک جراحی بزرگ با خطرات و عوارض احتمالی. با ما تا انتهای این مطلب همراه باشید تا با ژن درمانی بیماری چشم بیشتر آشنا شوید.

ژن درمانی بیماری چشم

بلا آمباتی، پروفسور تحقیقاتی در دانشگاه اورگون، کسی که یک مطالعه هشت ساله شامل توسعه ژن درمانی را رهبری کرده است، می گوید: وقتی پیوند انجام می دهید، تفاوت زیادی برای آن فرد ایجاد می کنید، اما این برای بیماری که مراجعه های زیادی انجام داده، قطره چشم زیادی استفاده کرده، هزینه های زیاد کرده است، یک معامله بزرگ است. نه تنها می تواند به بیمارانی که نیاز به پیوند دارند کمک کند، بلکه می تواند به بسیاری از افراد دیگر که از این بافت (قرنیه) استفاده کرده اند نیز کمک کند.

برای مطالعه در مجله elife ، محققان بر روی یک نسخه نادر و زودهنگام از این بیماری متمرکز شدند و این تحقیق را روی موش ها انجام دادند. آنها از crispr-cas9 ، ابزاری قدرتمند برای ویرایش ژنوم ، برای از بین بردن شکل جهش یافته پروتئین مرتبط با این بیماری استفاده کردند.

دیستروفی فاکس

دیستروفی فاکس چه زمانی رخ می دهد؟

دیستروفی فاکس زمانی رخ می دهد که سلولهای لایه قرنیه به نام اندوتلیوم به تدریج می میرند و سلول های تنش یافته ساختارهایی به نام گوتاتا تولید می کنند. این سلول ها به طور معمول مایع را از قرنیه پمپ می کنند تا شفاف باقی بماند، اما هنگامی که می میرند، مایع تجمع می یابد، قرنیه متورم می شود و بینایی کدر می شود.

کاهش از بین رفتن سلول های اندوتلیال قرنیه

هیرو اوهارا محقق ارشد در آزمایشگاه آمباتی می گوید: ما توانستیم این بیان پروتئینی سمی را متوقف کرده و آن را در مدل موش مطالعه کنیم. ما تأیید کردیم که (در موش هایی که آن را دریافت کرده اند)، درمان ما توانست از بین رفتن سلول های اندوتلیال قرنیه کاهش دهد و همچنین باعث کاهش ساختارهای شبیه به گوتاتا شود وعملکرد پمپ سلول های اندوتلیال قرنیه حفظ کند.

آمباتی می گوید: سلول های قرنیه تولید مثل نمی کنند، به این معنی که شما با تمام سلول هایی که تا به حال داشته اید متولد شده اید. یکی از چالش های این مطالعه شامل استفاده از فناوری ویرایش ژن crispr در چنین سلول هایی بود، فرآیندی که از نظر فنی مشکل است.

افزایش کاربرد ژن crispr برای ژن درمانی بیماری چشم

اوهارا یک راه حل خلاقانه ایجاد کرد که کاربرد فناوری crispr را افزایش می دهد و در نهایت می تواند منجر به درمان سایر بیماری ها از جمله سلول های غیرتولید کننده، برخی بیماری های عصبی، بیماری های ایمنی و برخی اختلالات ژنتیکی مفاصل شود.

در این مطالعه اولین باری است که محققان از تکنیکی به نام اختلال کدون شروع در سلول های غیرتولید کننده استفاده کردند. آمباتی می گوید: “این به طور بالقوه دامنه هدف درمانی سیستم crispr-cas را به بافت هایی که قادر به تقسیم سلولی نیستند ، گسترش می دهد.”

برای آزمایش کردن میزان امنیت این روش درمان، محققان بافت های اطراف و سایر ژن ها را مورد بررسی قرار دادند تا مطمئن شوند که تحت تأثیر منفی این درمان قرار نگرفته اند. تحقیقات آینده درمان قرنیه اهداکننده انسان از بانک چشم و سایر مدلهای حیوانی را با توجه به آزمایش بالینی نهایی در انسان بررسی می کند.

چرا مشاوره ژنتیک فردمحور

دکتر مریم اسلامی

پزشک دکترای تخصصی ژنتیک
عضو هیات علمی دانشگاه
فلوشیپ پزشکی بازساختی از دانشگاه هاروارد آمریکا
برچسب ها:
مقالات مرتبط
تاثیر ژنتیک در دیابت نوع 2

تاثیر ژنتیک در دیابت نوع 2

بر اساس گزارش ملی آمار دیابت 2020، بیش از 34 میلیون آمریکایی به بیماری دیابت مبتلا هستند که در واقع از هر 10 نفر یک نفر از این بیماری رنج می برد. شیوع دیابت نوع 2 نسبت به دیابت نوع 1 بیشتر است، به...

آیا ژن درمانی می تواند دیابت نوع 1 را درمان کند؟

آیا ژن درمانی می تواند دیابت نوع 1 را درمان کند؟

دیابت نوع 1، یکی از بیماری های مزمن است که سبب عدم ساخت انسولین می شود. انسولین هورمونی است که به سلول های بدن کمک می کند تا از گلوکز (قند) برای انرژی استفاده کند. در افراد مبتلا به دیابت نوع یک،...

ژن درمانی با کریسپر

ژن درمانی با کریسپر

طی چند ماه، یک کارآزمایی بالینی جسورانه ممکن است اساساً خطر حمله قلبی را در آسیب پذیرترین افراد کاهش دهد. این یک شلیک معمولی نیست. کریسپر که توسط Therapeutics Verve ،یک شرکت بیوتکنولوژی مستقر در...

پرسش و پاسخ تکمیلی

سوالات شما در اسرع وقت پاسخ داده شده و از طریق ایمیل اطلاع رسانی خواهد شد

0 دیدگاه
یک دیدگاه بنویسید

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد. بخش‌های موردنیاز علامت‌گذاری شده‌اند *