آینده پزشکی با ژن درمانی

آیا فناوری ژن درمانی می تواند به ما قدرت دهد تا در مورد سلامت آینده خود تصمیمات پیشگیرانه بگیریم؟فهمیدن “چرا که نه؟” کار سختی نیست.

 پزشکی مدرن راه درازی را پیموده است. کار جمعی تعداد بیشماری از محققین در این زمینه علم، فقط قلمروهای ناشناخته ای را که بدن، ذهن انسان و بسیاری از عوامل خارجی مؤثر بر آن را در بر میگیرد، گشوده است و در عین حال، چشم اندازهای جدیدی از پیشرفتها و توسعه های نویدبخش را در بر میگیرد.

در تلاش همیشگی ما برای غلبه بر بیماری ها، ناتوانی ها و ضعف های وضعیت جسمی و روانی انسان باز شده است. در حالی که بیماری ها می توانند توسط عوامل خارجی مانند میکروب ها، آلودگی، به عوامل سبک زندگی و غیره ایجاد شوند، اما از 25000 ژنی که ژنوم انسان را تشکیل می دهند، جهش در بیش از 1800 ژن قبلا به عنوان ایجاد اختلالات ارثی شناسایی شده است. درمان چنین اختلالات ارثی شناخته شده در آینده نزدیک به توسعه “داروهای ژنتیکی” بستگی دارد.

پیشرفت روش های درمانی

درمان هایی که از روشی به نام “مهندسی ژنتیک” استفاده می کنند که در آن بلوک های سازنده زندگی ما ژن های ما هستند. به طور عمدی برای اصلاح بیان ژن به منظور اصلاح یا جبران یک بیان معیوب که منجر به بیماری یا ناتوانی می شود دستکاری شده است. نکته جالب این است که هر چند دور از ذهن به نظر برسد، بشریت در حال حاضر شروع به توسعه کرده است و در برخی موارد حتی از مزایای این علم به سرعت در حال تکامل بهره برده است که روزی مسیر طب سنتی و درمان را تغییر خواهد داد.

واکسن mRNA

به عنوان مثال، واکسن mRNA اخیراً برای کووید-19 را در نظر بگیرید. اگرچه محققان دهه ها در حال مطالعه و کار با واکسنهای mRNA بوده اند، اما این واکسن ها اخیراً در دسترس افراد عادی قرار گرفته اند، که تا حد زیادی به تحولات ناشی از همه گیری SARS-CoV-2 ضروری است. واکسن های mRNA با واکسنهای سنتی متفاوت هستند. برخلاف واکسنهای سنتی، گیرنده را در معرض هیچ ویروسی قرار نمیدهند. در عوض، آنها با مسنجر ریبونوکلئیک اسید یا mRNA ساخته می شوند. این نوعی مولکول است که به سلول دستور می دهد تا انواع مختلف پروتئین را بسازد. مولکول های mRNA بخشی طبیعی از سلول های ما هستند.

در مورد واکسن mRNA برای کووید، mRNA که سنتز “پروتئین سنبله” را کد می کند (که یک قطعه بی ضرر از پروتئین است که شبیه پروتئین سنبله روی سطح ویروس کووید است) به صورت مصنوعی به عنوان یک کد درآزمایشگاهی، در یک غشای لیپیدی نانوذره پوشانده شده و به بازو تزریق می شود، جایی که برخی از سلولهای عضلانی دستورالعملهای mRNA موجود در واکسن را دریافت میکنند و پروتئین سنبله را میسازند.

در حال حاضر، پروتئین بی خطر سنبله ساخته شده توسط mRNA و پروتئین سنبله روی سطح ویروس یکسان هستند. گویی هم سلول عضلانی و هم ویروس کلاه رنگی بر سر دارند که سیستم ایمنی بدن ما آن را تشخیص می دهد! سپس سلولهای ماهیچهای mRNA خارجی را که کد کننده پروتئین اسپایک شبیه کووید است، از بین میبرند.

پیام رسان با دستورالعمل آمد، اما طنز تیره را در این موقعیت در نظر بگیرید، بدن به پیام رسان شلیک می کند! پروتئین سنبله تازه ساخته شده روی سطح سلول های عضلانی می نشیند و سیستم ایمنی پروتئین سنبله را به عنوان یک تهدید خارجی برای از بین بردن حس می کند. شروع به ساختن آنتی بادی می کند تا با هر چیزی که پروتئین اسپایکی روی آن وجود دارد مبارزه کند. این به سیستم ایمنی کمک می کند تا ویروس واقعی را در صورت تهاجم تشخیص دهد و با آن مبارزه کند. این سناریو میتوانست در چند دهه پیش خالصه یک فیلم هیجان انگیز پزشکی باشد، اما به لطف پیشرفتهای نمایی در تحقیقات و نوآوریهای پزشکی، این یک واقعیت است و به نجات جانهای گرانبها کمک کرده است.

فناوری RNA پیام رسان میتواند کاربردهای متعدد دیگری داشته باشد و در واقع، این جنبه از مهندسی ژنومی توسط شرکتهای مختلف بیوتکنولوژی معتبر مانند therapeutics Intellia ،فناوریهای CRISPR ،bio Bluebird ،bio Translate ،پزشکی EDITAS بیشتر دنبال می شود و توسعه مییابد. برخی از بزرگترین شرکتهای سنگین وزن در صنعت داروسازی مانند بایر، جانسون و جانسون، سانوفی و ابوی در حال خرید استارت آپهای نویدبخش بیوتکنولوژی ژنتیکی هستند تا سهم خود را در این بازی افزایش دهند.

پیوندهای سلولی مغز استخوان

پیوند سلولهای بنیادی مغز استخوان از افرادی که ژن طبیعی را بیان میکنند قبلا برای درمان بیماریهای ارثی مختلف مانند بیماریهای گلبولهای قرمز خون( که اکسیژن را در خون ما حمل میکنند)، اختلالات آنزیمهای سلولی و ذخیره سازی ارثی، نقص ایمنی (که در آنها دفاع بدن در برابر میکروارگانیسم های عامل بیماری مختل شده است). ترمیم مستقیم بیماری در منبع ژنومی آن یک چشم انداز وسوسه انگیز است که ممکن است منجر به درمان واقعی بسیاری از شرایط سخت شود. یکی از این تکنیکها به نام CRISPR ابزار قدرتمندی برای ویرایش ژنوم است که به محققان اجازه میدهد توالیهای DNA را تغییر دهند و عملکرد ژن را اصلاح کنند.

کاربردهای بالقوه زیادی از جمله اصلاح نقایص ژنتیکی در اختلالات ارثی مانند هموگلوبینوپاتی ها،  گروهی از اختلالات مولکول هموگلوبین حامل اکسیژن گلبول قرمز ) (RBC  دارد. هموگلوبینوپاتی های ارثی بتا تالاسمی و بیماری سلول داسی در حال حاضر نیاز به درمان مادام العمر دارد که می تواند منجر به نیاز به تزریق خون منظم، علائم دردناک و کاهش قابل توجه کیفیت زندگی فرد مبتلا شود.

هدف فناوری ژن درمانی درمان این اختلالات ارثی گلبول های قرمز با سلول های بنیادی خونساز اصلاح شده توسط ژن (سلول های بنیادی اصلاح شده فناوری ژن درمانی) است. علاوه  بر این، CRISPR  نسل بعدی فناوری ژن درمانی ایمونوآنکولوژی را هدایت خواهد کرد. در حال حاضر، دو درمان با سلول های T گیرنده آنتی ژن کایمریک (CAR) توسط سازمان غذا و دارو (FDA) برای هدف قرار دادن سلول های سرطانی تایید شده اند و توسعه بیشتر در حوزه درمان با سلول های CAR-T به سرعت در حال پیشرفت است.

فناوری ویرایش ژن ممکن است آغازگر مرحله جدیدی از پزشکی بازساختی 0.2 باشد. استفاده از سلول های بنیادی اصلاح شده ژنتیکی برای ترمیم یا جایگزینی عملکرد بافت یا اندام از دست رفته در اثر بیماری، آسیب یا سن، نویدبخش است. کار فعلی بر دنبال کردن ویرایش ژن برای امکان استفاده از درمانهای سلولهای بنیادی به طور یکپارچه و مهندسی ژنتیکی این سلولها با فعال کردن فرار سیستم ایمنی، بهبود عملکرد سلولهای موجود، جلوگیری از آپوپتوز (مرگ سلولی) و هدایت سرنوشت و سنتز پروتئین تمرکز دارد.

منبع:https://www.risingkashmir.com/Gene-Therapy–The-Future-Of-Medicine-101024