ژن درمانی Gene therapy

یکی از نوین ترین راه های درمان بیماری های ژنتیکی و بیماری های صعب العلاج، بهره گیری از روش ژن درمانی یا ژن تراپی است.

اما از آن جا که این روش مدت زمان بسیار کمی است که مورد آزمایش و تجربه قرار گرفته است، بسیاری از مردم اطلاعات درستی در مورد آن ندارند.

در این مقاله، دکتر مریم اسلامی ، متخصص ژنتیک و نماینده علمی و بالینی مرکزبین المللی پزشکی فرد محور آلمان (ICPM.CENTER) در مورد ژن درمانی توضیحاتی جامع و بسیار کاربردی را به شما عزیزان ارائه می دهند.

شما هم چنین می توانید ویدیوی صحبت های دکتر مریم اسلامی در مورد این موضوع را مشاهده بفرمایید:

ژن درمانی چیست ؟

ژن درمانی تکنیکی تجربه گرایانه است که در آن از ژن ها برای پیشگیری از ابتلا به بیماری های مختلف و یا درمان آن ها استفاده می شود.

در آینده ممکن است این تکنیک به پزشکان این امکان را بدهد که اختلالات مختلف را تنها با قرار دادن یک ژن در داخل سلول های بدن بیمار و بدون نیاز به دارو یا جراحی درمان کنند.

تاریخچه ژن درمانی

همان طور که گفتیم، ژن درمانی روشی جدید است که از آن برای درمان بیماری های ژنتیکی بهره برده می شود.

شاید برایتان جالب باشد که بدانید:

نکته ای که باید به آن اشاره کنیم، این است که در همین مدت کم، پیشرفت های بسیار زیادی در این زمینه صورت گرفته است.

امروزه ژن تراپی در کشورهای پیشرفته ی اروپایی و آمریکایی مثل آلمان انجام می شود.

متخصصان ما در صدد آن هستند که تکنولوژی انجام این روش جدید و بسیار مفید را به کشور ما نیز وارد کرده و از آن در پیشگیری و درمان بیماری هایی همچون سرطان و سایر بیماری های ژنتیکی بهره بگیرند.

در کشور ما نیز، دکتر مریم اسلامی به نمایندگی از مرکز بین المللی پزشکی فرد محور آلمان  (ICPM.CENTER) می توانند با بهره گرفتن از همکاری های علمی بین المللی، امکانات ژن درمانی را برای افرادی فراهم آورند که می خواهند به این روش در روند پیشگیری و یا درمان بیماری های ژنتیکی خود سرعت ایجاد کنند.

مراحل ژن درمانی

روش های مختلف و تکنیک های پیچیده ای برای ژن تراپی وجود دارند.

هدف کلی در ژن تراپی این است که ژن بیماری زا غیر فعال گردد یا ژن سالم به شکل غالب در بیاید.

با غالب شدن ژن سالم، اثر ژن ناسالم و یا بیمار خنثی شده و فرد بهبود می یابد.

این روش بر روی دو نوع سلول می تواند انجام گیرد:

• سلول های سوماتیک (سلول های بدن فرد)
• سلول های جنسی

ژن درمانی چه فرقی با سلول درمانی دارد؟

همان طور که خواندید، به دلیل نوظهور بودن روش ژن درمانی در درمان بیماری های مختلف، بسیاری از افراد آن را با سلول درمانی اشتباه می گیرند.

تفاوت اصلی ژن تراپی با سلول تراپی در این است که در ژن درمانی، درمان بیماری توسط ژن ها انجام می گیرد ولی در سلول تراپی، بهبود بخشیدن به وضعیت فرد بیمار با استفاده از سلول ها صورت می گیرد.

سلول درمانی روشی است که در آن با استفاده از سلول های بدن فرد می توان عضو آسیب دیده را ترمیم کرد.

به عنوان مثال، اگر فردی از آرتروز زانو در رنج باشد، می توان به روش سلول درمانی و با استفاده از سلول های بنیادی استخراج شده از بدن خود فرد این عارضه را بهبود و مشکل ارتروز زانو را تاحد زیادی برطرف کرد.

سلول های بنیادی تزریق شده به منطقه مورد نظر می توانند بافت را ریمدلینگ یا بازسازی کنند.

سلول تراپی در حال حاضر در بسیاری از کشورهای دنیا در حال استفاده در درمان بیماری های مختلف می باشد.

در کشور ما نیز برای درمان بیماری های پوستی مانند بیماری پیسی ، جوانسازی پوست، بیماری های قلبی عروقی و درمان مشکلات ارتوپدی، بیماری های عصبی عضلانی از روش سلول تراپی بهره های بسیاری برده می شود.

ژن درمانی یکی از نوین ترین روش های درمانی است که با پیشرفت علم و تکنولوژی و به روز شدن علم پزشکی درحال انجام است. در مقالات قبلی به صورت کامل این روش درمانی را به شما معرفی کرده ایم و شما را به بهترین مشاور ژنتیک ارجاع نموده ایم. اما ممکن است سوالاتی از قبیل اینکه آیا ژن درمانی دقیق است؟ داشته باشید. برای بررسی این موضوع در ادامه همراه ما باشید.

میزان موفقیت ژن درمانی

پس از دهه ها هدف قرار دادن بیماری های مندلی که دارای یک جهش غالب هستند، این فناوری به اندازه کافی پیشرفت کرده است که دانشمندان را قادر سازد تا به دنبال شرایط رایج تری که ممکن است دارای جهش های ژنی متعدد باشد، بروند. ویرایش دقیق ژن و انتقال دقیق امکان پذیر است، بنابراین خطر بروز عوارض جانبی را کاهش می دهد. به همین ترتیب، توانایی پیدایش یافته برای تنظیم بالا و پایین بردن درمان های ژنی (درست مانند داروهای مولکولی کوچک) به این معنی است که هر تغییری را می توان کنترل کرد، که آن ها را محدود و ایمن تر می کند.

نسل نوظهور ژن درمانی دقیق به آنچه یکی از بزرگترین چالش های این سبک تا به امروز بوده است می پردازد: خطر پیامد های ناخواسته!

بسیاری از تکنیک های اولیه ویرایش ژن مانند CRISPR باعث ایجاد یک برش صاف در هر دو رشته DNA می شوند. دکتر شان هارپر، می گوید: « تمایل واقعی آنزیم های ترمیم کننده در سلول برای رفع بریدگی از طریق فرآیندی است که می تواند منجر به اضافه، حذف و جابه جایی شود. » که می تواند باعث مشکلات عمده سلامتی مانند سرطان شود.

پیشرفت ژن درمانی

یکی از بزرگترین پیشرفت ها در دو سال گذشته ویرایش پرایم بوده است که در آن دانشمندان یک رشته DNA را به جای هر دو رشته قطع می کنند. هارپر گفت: «از آنجایی که DNA به نوعی متصل است، می توانید بسیار دقیق و با خطر کمتری ویرایش کنید. ویرایش پرایم به همان انواع آنزیم های CRISPR متکی نیست، بنابراین می توان آن را در سلول های ساکن مثل نورون ها انجام داد. »

چالش های درمان ژنتیکی

هر چند ویرایش تنها یک بخش از چالش است. هارپر: «انتقال ماشین های ویرایش به سلول ها یک چالش بزرگ است. » و مردم تمایل دارند به آن فکر نکنند. به طور معمول، نرخ موفقیت 40-50% برای ویرایش بسیار خوب در نظر گرفته می شود، و بسیاری از آن ها کمتر از 20 % سلول های هدف را ویرایش می کنند. دانشمندان در حال توسعه نانوذرات لیپیدی هستند که برای هدف قراردادن کبد و به طور بالقوه مغز استخوان یا طحال بسیار موثر بوده است، اما او گفت که برخی از بزرگترین فرصت ها در مهندسی ناقل های ویروسی وابسته به آدنو  برای ورود به انواع سلول های خاص است.

چالش دیگری که ژن درمانی با آن مواجه است، ماهیت همه یا هیچ و برای همیشه است.

فناوری های ژن درمانی

Obsidian Therapeutics  با داروسازی Vertex کار می کند تا ویرایش ژن را با استفاده از AVV انجام دهد، اما به روشی که اجازه می دهد ژن درمانی مانند یک داروی مولکولی کوچک تنظیم شود.

فناوری Obsidian cytoDRiVE با فعال کردن نوکلئاز ویرایش کننده فقط در حضور یک داروی مولکول کوچک خاص، تنظیم را ممکن می سازد. هنگامی که دارو از سیستم بیمار خارج می شود، فعالیت ویرایش ژن متوقف می شود. با استفاده از دامنه های پاسخگو به دارو برای کنترل عملکرد پروتئین کار می کند. ما همیشه از یک داروی مورد تایید FDA  به عنوان مولکول کوچک استفاده می کنیم. مدیر عامل شرکت Obsidian گفت: « هرچه داروی بیشتری تجویز کنید، پروتئین درمانی بیشتری وجود دارد » بنابراین فعالیت ژن درمانی را تنظیم می کند.

سایر فناوری ها از کلید کشتن استفاده می کنند، پس درمان روشن یا خاموش است. طبق دانش Obsidian این تنها فناوری است که تنظیم بیشتر و کمتر کردن بیان را امکان پذیر می کند. مزایای بالقوه این رویکرد شامل ویرایش محدود خارج از هدف، دوام طولانی تر درمان، کاهش خطر ایمنی زایی و ارائه خواص مشابه دارو به فرآیند ویرایش است.

شرکت دیگری، Renovacor  ،فراتر از انکولوژی به قلب و عروق (به ویژه کاردیومیوپاتی اتساع یافته) نگاه می کند. درمان جایگزینی دقیق ژن، بیماران مبتلا به جهش در ژن BAG3 را هدف قرار می دهد که باعث کاهش سطح BAG3 در قلب می شود. مت کیلین: « ما می خواهیم سطح BAG3 را در قلب افزایش دهیم تا به علت اصلی این بیماری تهاجمی رسیدگی کنیم. »

این یکی از اولین روش های درمانی است که رویکرد ژن درمانی دقیق را برای یک بیماری قلبی ژنتیکی با پرداختن به محرک های مولکولی زیربنایی آن به ارمغان می آورد. کیلین گفت: « ما با استفاده از روشی که امروز برای قرار دادن لیدهای ضربان ساز انجام شده است، درمان را مستقیما به قلب می رسانیم. »

در طول کاشت ضربان ساز، جراحان رنگ را به سیستم وریدی قلب تزریق می کنند. Renovacor  از همان روش استفاده می کند اما BAG3 AVV9 را به جای رنگ تزریق می کند. وی افزود: « این یک روش نسبتا معمولی است.» از آنجایی که ژن درمانی مستقیما به هدف تزریق می شود، می توان از دوزهای کمتری استفاده کرد که به طور بالقوه می تواند خطر عوارض جانبی را کاهش دهد.

به نظر می رسد که ژن درمانی BAG3 در سایر اشکال نارسایی قلبی نیز کاربرد دارد. برای مثال: ما نشان داده ایم که با استفاده از رویکردی مشابه، می توانیم عملکرد قلب را در موش هایی که دچار حمله قلبی شده اند، افزایش دهیم.

سرعت پیشرفت ژن درمانی

کیلین: « ما در حال ورود به عصر طلایی پزشکی قلب و عروق هستیم و از ژنتیک انسانی و درمان های پیشرفته برای ارائه درمان های دقیق به بیماران در آینده استفاده می کنیم. ما در آستانه پیشرفت های عمیق در سال های آتی هستیم.»

این پیش بینی احتمالا برای کل زمینه ژن درمانی دقیق صادق است. هر ماه نوآوری هایی وجود دارد.

هارپر: «این دیوانه کننده است که با چه سرعتی زمینه ژن درمانی در حال پیشرفت است.»

نکته آخر

ما در شعبه ی تهران مرکز بین المللی پزشکی فرد محور آلمان (P7Medicine) می توانیم به بهترین شکل ممکن، مشاوره های لازم برای انجام ژن درمانی و سلول تراپی را به شما ارائه دهیم.

برای برقراری ارتباط و مشاوره با دکتر مریم اسلامی، متخصص ژنتیک و فلوشیپ از دانشگاه هاروارد امریکا و نماینده مرکز بین المللی پزشکی فرد محور آلمان (ICPM.CENTER) می توانید اینجا کلیک کنید.

اینستاگرام دکتر مریم اسلامی