آیا می توان آلزایمر را با رویکرد های ژن درمانی بهبود بخشید؟
متاسفانه بیماری آلزایمر عامل زوال عقل در 32 میلیون نفر در سراسر جهان بوده و می توان گفت در حال حاضر درمان قطعی ندارد.
اکثر دانشمندان بر این باورند که بیماری آلزایمر از تغییرات مغزی ناشی از تجمع غیرطبیعی پروتئین‌های آمیلوئید و tau ایجاد می‌شود.
طبق آزمایش ها و پژوهش هایی که توسط محققین علم ژنتیک و سلول درمانی انجام شده، با استفاده از “خاموش کردن یک ژن” می توان میزان پروتئین tau را کاهش داده و در نتیجه برای درمان بیماری آلزایمر قدمی برداشت.
اگرچه دانشمندان هنوز به طور کامل مطمئن نیستند که چه چیزی باعث بیماری آلزایمر می‌شود، اما مورد قبول ترین نظریه این است که: این بیماری زمانی رخ می‌دهد که تجمع غیرطبیعی دو پروتئین – منبع مطمئن آمیلوئید و منبع tau – باعث تغییراتی در مغز شود.
در حالی که پزشکان می توانند علائم بیماری آلزایمر را برای بهبود کیفیت زندگی افراد درمان کنند، هنوز هیچ درمانی برای بیماری زوال عقل که تخمین زده می شود 32 میلیون نفر در سراسر جهان را تحت تاثیر قرار داداه وجود ندارد.
درمان آلزایمر با ویرایش ژن ها
اولین قدم برای نشان دادن موثر بودن این روش این است که این یک رویکرد ایمن بوده که مکانیسم بیولوژیکی قابل قبولی دارد و می‌توان آن را آزمایش کرد تا ببینیم آیا واقعاً همان چیزی را که ما انتظار داریم انجام می‌دهد یا خیر، یعنی کند کردن پیشرفت آلزایمر و اصلاح‌کننده بیماری. درمانی که منجر به بهبود شناخت افراد برای مدت طولانی‌تر می‌شود.
از نظر بسیاری از متخصصین علوم اعصاب و ژنتیک، این یک قدم بزرگ در یک مسیر درست است.
تحقیقات زیادی در حال انجام است تا از پروتئین‌های غیرطبیعی که در مغز افراد مبتلا به آلزایمر ظاهر می‌شوند، جلوگیری کرده یا آن ها از بین ببرند و این دستاورد، رویکرد جدیدی را به این تحقیقات اضافه میکند.
مغز افراد مبتلا به بیماری آلزایمر نسبت به افراد بدون آلزایمر سطوح بالاتری از دو پروتئین تاو و آمیلوئید را نشان می دهد. تحقیقات آلزایمر تا حد زیادی بر کنترل گسترش این آسیب شناسی ها در مغز متمرکز شده است. این تحقیق روشی موثر برای درمان آلزایمر با ویرایش ژن ها است.
نقش پروتئین tau در بیماری آلزایمر
تاو پروتئینی است که بیشتر در نورون ها، سلول های مرکزی سیستم عصبی یافت می شود. در یک مغز سالم، تاو به تثبیت ساختار داخلی لوله مانند سلول های عصبی کمک می کند.
این ساختارهای لوله مانند – معروف به منبع مطمئن میکروتوبول – به حفظ شکل سلول کمک می کند و اطمینان حاصل می کند که پروتئین ها و مولکول های دیگر به راحتی در کل نورون حرکت می کنند. در مغز افراد مبتلا به بیماری آلزایمر، پروتئین تاو از میکروتوبول‌ها جدا می‌شود و به جای آن به سایر پروتئین‌های تاو در سلول مغز متصل می‌شود. این امر باعث تجمع غیر طبیعی پروتئین تاو و فروپاشی میکروتوبول ها می شود.
وقتی پروتئین های tau تجمع پیدا می کنند، بی نظمی در سلول های مغز رخ داده و نورون ها دیگر نمی توانند با هم ارتباط برقرار کنند.
دکتر دیوید مریل، روانپزشک بزرگسالان و سالمندان و مدیر این مرکز می‌گوید: «ما می‌دانیم که گره‌های تاو با پیشرفت آلزایمر همراه می‌شوند، به این معنی که هر چه آلزایمر بدتر شود، درهم‌تنیدگی‌های تاو بیشتر و بیشتر در مغز وجود دارد. اینها در نهایت باعث اختلال در عملکرد نورون ها و مرگ می شوند.»
خاموش کردن ژن کد کننده تاو
در این مطالعه، محققان دارویی را با هدف خاموش کردن ژنی که پروتئین تاو را کد میکند، ساختند. آن ژن، ژن منبع تاو (MAPT) پروتئین مرتبط با میکروتوبول است.
داروی آزمایشی که BIIB080 نام دارد، یک منبع معتبر الیگونوکلئوتیدی ضد حس است. این نوع درمان با استفاده از قطعات کوچک RNA یا DNA برای مسدود کردن یک RNA خاص از انجام کاری که قرار است انجام دهد عمل می کند. در این مورد، این به عنوان دستورالعملی برای تولید پروتئین تاو عمل می کند.
در پایان مطالعه، محققان دریافتند که شرکت کنندگان در مطالعه در گروه‌های درمانی که بالاترین دوز دارو را دریافت کردند، 24 هفته پس از درمان، کاهش بیش از 50 درصدی در سطح غلظت تاو داشتند.
درمان آلزایمر با ویرایش ژن ها
اولین قدم برای نشان دادن موثر بودن این روش این است که این یک رویکرد ایمن بوده که مکانیسم بیولوژیکی قابل قبولی دارد و می‌توان آن را آزمایش کرد تا ببینیم آیا واقعاً همان چیزی را که ما انتظار داریم انجام می‌دهد یا خیر، یعنی کند کردن پیشرفت آلزایمر و اصلاح‌کننده بیماری. درمانی که منجر به بهبود شناخت افراد برای مدت طولانی‌تر می‌شود.
از نظر بسیاری از متخصصین علوم اعصاب و ژنتیک، این یک قدم بزرگ در یک مسیر درست است.
تحقیقات زیادی در حال انجام است تا از پروتئین‌های غیرطبیعی که در مغز افراد مبتلا به آلزایمر ظاهر می‌شوند، جلوگیری کرده یا آن ها از بین ببرند و این دستاورد، رویکرد جدیدی را به این تحقیقات اضافه میکند.
مغز افراد مبتلا به بیماری آلزایمر نسبت به افراد بدون آلزایمر سطوح بالاتری از دو پروتئین تاو و آمیلوئید را نشان می دهد. تحقیقات آلزایمر تا حد زیادی بر کنترل گسترش این آسیب شناسی ها در مغز متمرکز شده است. این تحقیق روشی موثر برای درمان آلزایمر با ویرایش ژن ها است.
0 Comments