دکتر مریم اسلامی » مشاوره ژنتیک بارداری » ژن درمانی در بافت زنده در داخل بدن
مدت زمان مطالعه۵ دقیقه

ژن درمانی در بافت زنده در داخل بدن

سایت CellTrials.org اولین پایگاه داده‌ی آزمایش‌های بالینی ژن درمانی در محیط طبیعی بافت زنده در بدن را منتشر کرد. جدیدترین پایگاه داده که در ماه می ۲۰۲۱ منتشر شد، حاوی ۸۳۵ آزمایش بالینی ثبت شده در سطح جهانی در سال‌های  2011-2019 است که در این پایگاه داده، ژن درمانی  در بافت زنده در داخل بدن (in vivo)  ارائه شده است. این یک داده بسیار خاص با غربالگری دقیق آزمایش‌های بالینی است.

کسانی که در حوزه ژن‌درمانی کار می‌کنند ممکن است منابع دیگری را بشناسند که داده‌های آزمایش‌های بالینی را به صورت رایگان فراهم کرده و در اختیار علاقه‌مندان می‌گذارند، بنابراین لازم است که ما توضیح دهیم که دستاورد ما چه وجه تفاوت و برتری‌ بارزی دارد. برای مثال، ژورنال پزشکی Gen Medicine، یک پایگاه ‌داده قابل جستجو از آزمایش‌های بالینی را اداره می‌کند. همچنین مقالات انتقادی در مورد آزمایش‌های بالینی ژن‌درمانی وجود دارند که آزمایش‌های بالینی سال ۲۰۱۷ را پوشش می‌دهند.

داده‌های آزمایش‌ سلولی

پایگاه داده ژن‌درمانی ما در کیفیت داده، با انتشارات پژوهشی قابل قیاس است. اما بر اساس یک نقطه پایان جدید سازمان‌دهی شده و فهرست شرح آزمایش‌ها نیز قابل دانلود کردن هستند. وبسایت‌هایی وجود دارند که آزمایش‌های بالینی را به صورت خودکار از بایگانی‌ها جمع‌آوری کرده و نمایش می‌دهند که حاوی تازه ترین داده‌های به دست آمده است. اما این منابع نرم‌افزار‌ محور، آزمایش‌ها را تنها بر اساس کلیدواژه‌ها جمع‌آوری می‌کنند. درصد بسیاری از محتوای این منابع، موارد تأیید شد‌ه‌ی کاذبی هستند که یک بررسی کننده انسانی متوجه خواهد شد که این موارد از آزمایش‌های ژن‌درمانی نیستند. در نتیجه در صورتی که آزمایش‌های ژن‌درمانی توسط پایگاه داده‌هایی که با نرم افزارهای خودکار اطلاعات را گردآوری می‌کنند تهیه شده باشند، آمار دقیق و درستی از این که چه تعداد آزمایش ژن‌درمانی در دسته‌بندی‌های مختلف قرار می‌گیرند نخواهیم داشت. انتشار اولیه‌ی ما از ۸۳۵ آزمایش متعلق به سالهای ۲۰۱۱تا۲۰۱۹ بر اساس غربالگری انجام شده توسط انسان برروی ۳۹۶۰۰ آزمایش از تمامی بایگانی‌های سراسر جهان است.

داده های آزمایش سلولی

ما در این پایگاه داده تصمیم گرفته‌ایم بر روی ژن‌درمانی در محیط طبیعی بافت زنده که در آن اصلاح ژن در بدن بیمار انجام می‎شود متمرکز شویم. این حوزه از تحقیق در ژن‌درمانی همواره در تلاش بوده که به محصولات تأیید شده و به لحاظ تجاری موفق، دست یابد. این بانک اطلاعاتی در درجه اول موفقیت دستاوردهایی در حوزه‌ی ژن‌درمانی، مانند  CAR-T therapy را (که طی آن اصلاح ژن در محیط غیر طبیعی انجام شده سپس سلول‌های اصلاح شده به بدن بیمار منتقل می‌شوند) پوشش داده. دیگر گردآوری های انجام شده در حوزه‌ی ژن‌درمانی تقریباْ همواره تمایزی بین روش‌های درمانی  in vivo (در محیط طبیعی بافت زنده) و ex vivo (خارج از محیط طبیعی بافت زنده) قائل نشده‌‍‌اند. این بانک اطلاعاتی در ابتدا موفقیت دستاوردهایی در حوزه‌‎ی ژن‌درمانی از قبیل کار تی درمانی (CAR-T therapy) را پوشش داد که طی آن اصلاح سلول در خارج از محیط طبیعی بافت زنده انجام شده و سپس به بدن بیمار منتقل می‌شود. همچنین دیگر حوزه‌ها و جوانب ژن‌درمانی نیز با روش‌های درمانی  in vivo (در محیط طبیعی بافت زنده) و ex vivo (خارج از محیط طبیعی بافت زنده) گاهاْ اشتباه گرفته می‌شود.

بیشتر بخوانید: سلول درمانی پوست چیست؟

نمودار اول تعداد سالانه‌ی آزمایش‌های بالینی in vivo (در محیط طبیعی بافت زنده بدن انسان) را نشان می‌دهد. تعداد آزمایش‌های سالانه از سال ۲۰۱۱ تا ۲۰۱۹ تقریباْ دوبرابر شده (از چیزی حدود ۶۰ آزمایش به ۱۲۰ آزمایش رسیده) و این نرخ رشد با رشد عمومی سلول‌درمانی پیشرفته در طی آن سال‌ها قابل مقایسه است (از حدود ۳۵۰ آزمایش تا ۷۵۰ آزمایش). در حالی که تعداد آزمایش‌های ایمنی‌درمانی

 کار تی (CAR-immunotherapy trials) در بازه زمانی مشابهی ۲۵ برابر بیشتر  شده (از ۹ آزمایش در سال ۲۰۱۱ به ۲۵۱ آزمایش در سال ۲۰۱۹ افزایش یافته است).

داده‌های آزمایش‌ سلولی

نمودار دوم منابع برجسته تأمین بودجه برای تحقیقات in vivo (در محیط طبیعی بافت زنده بدن انسان) در حوزه‌ی ژن‌درمانی در طی سال‌های ۲۰۱۱ تا ۲۰۱۹ را نشان می‌دهد. در حالی که در ابتدا آزمایش‌های بالینی از لحاظ منبع تأمین بودجه به دو بخش دانشگاهی و صنعتی تقسیم می‌شدند. تا سال ۲۰۱۹ دریافتیم که ۷۰ درصد آزمایش‌ها توسط اسپانسرهای صنفی حمایت ‌شده‌اند.

نمودار آخر تقسیم‌بندی‌های آزمایش‌های ژن‌درمانی in vivo (در محیط طبیعی بافت زنده بدن انسان) را نشان می‌دهد که به جای انتقال غیر ویروسی بر حامل‌های ویروسی تکیه دارند، مانند روش دی ان ای پلاسمید (DNA دو رشته‌ای حلقوی ) و یا روش‌های دیگر در کل برای آزمایش‌های ژنی in vivo (در محیط طبیعی بافت زنده بدن انسان) سهم حامل ویروسی در این تقسیم‌بندی ۷۹ درصد است. تفکیک‌های با جزئیات بیشتر (از لحاظ نوع ویروس) در پایگاه داده ما موجود است.

References

Ginn SL, Amaya AK, Alexander IE,  Edelstein M, Abedi MR. Gene therapy clinical trials worldwide to 2017: An update. Journal of Gene Medicine 2018; 20(5):e3015

Keeler AM and Flotte TR. Recombinant Adeno-Associated Virus Gene Therapy in Light of Luxturna (and Zolgensma and Glybera): Where Are We, and How Did We Get Here? Annual Review of Virology 2019; 6:601-621

برای امتیاز به این نوشته کلیک کنید!
[کل: میانگین:]
چرا مشاوره ژنتیک فردمحور

دکتر مریم اسلامی

پزشک متخصص ژنتیک
عضو هیات علمی دانشگاه
فلوشیپ پزشکی بازساختی از دانشگاه هاروارد آمریکا
برچسب ها:
مقالات مرتبط
منظور از فرآیند PGD مولکولی چیست؟

منظور از فرآیند PGD مولکولی چیست؟

خانم های زیادی در دنیا وجود دارند که برای مادر شدن نگرانی های زیادی را تحمل می کنند. برخی خیالات ترسناک مبنی بر سالم به دنیا نیامدن فرزند منجر می شود تا این دسته از افراد همیشه برای باردار شدن با...

همه چیز در مورد مشاوره ژنتیک

همه چیز در مورد مشاوره ژنتیک

بیماری های ژنتیکی جزو بیماری های خاصی محسوب می شوند که میتواند کل خانواده را سالیان سال درگیر کند. بیشتر بیماری های ژنتیکی غیر قابل درمان هستند و یا درمان آن بسیار پر هزینه است و با درد و سختی...

ارتباط ژنتیک و سرطان روده بزرگ

ارتباط ژنتیک و سرطان روده بزرگ

ژن ها باعث میشوند که ما یک سری ویژگی های فیزیکی را از والدین به ارث ببریم.  در واقع این ژن ها سبب میشود یک سری بیماری ها از والدین به فرزندان منتقل شوند. سرطان روده بزرگ نیز یکی از بیماری هایی است...

پرسش و پاسخ تکمیلی

سوالات شما در اسرع وقت پاسخ داده شده و از طریق ایمیل اطلاع رسانی خواهد شد

۰ دیدگاه
یک دیدگاه بنویسید

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد. بخش‌های موردنیاز علامت‌گذاری شده‌اند *

1 × چهار =