ژن درمانی بیماری‌های نادر

در ابتدای این مطلب می‌خواهیم به این پرسخ پاسخ دهیم که بیماری‌های ژنتیکی چیست؟ هر بیماری که حاصل تغییر در ژنتیک باشد به عنوان بیماری ژنتیکی شناخته می‌شود، برخی از بیماری‌های ژنتیکی قابلیت توارث را دارند و در اعضای خانواده تکرار می‌شوند، اما بسیاری از بیماری‌های ژنتیکی تنها در خود فرد ایجاد شدند و از قبل در خانواده وجود نداشته است مانند بسیاری از سرطان‌ها که بالای 90% زمینه توارثی ندارند. هزاران بیماری ژنتیکی وجود دارد که برخی از آن‌ها بسیار شایع و فراوان و تعدادی نادر و خاص هستند.

همان طور که میدانید در روند تکثیر سلولی بدن ما، در جهت ترمیم و یا رشد امکان بروز جهش و خطا در DNA و هسته سلول وجود دارد که گاهی خود به خود از بین می‌رود و گاهی هم سیستم ایمنی بدن آن را به عنوان یک عامل اشتباه شناسایی کرده و از بین می‌برد اما جهش‌های بسیاری می‌توانند از سیستم خطایابی بدن ما عبور کنند و سلول‌های این چنینی بر خلاف سلول‌های سالم که ریتم تقسیم سلولی منظمی دارند، می‌توانند به صورت انبوه تکثیر شوند و در یک بافت یک ضایعه ایجاد کنند که این توده می‌تواند در هریک از اندام‌های ما از جمله سینه، پروستات، پانکراس، کبد و…به وجود بیاید و با توجه به منطقه درگیر و میزان و شدت رشد راهکارهای متفاوتی وجود دارد.

درمان سرطان با ژن درمانی

اگر توده رشد آرامی داشته باشد بهترین حالت انجام جراحی و خارج کردن توده است اما اگر توده رشد سریعی داشته و بخش‌های مختلف را درگیر کرده باشد ممکن است پزشک پرتو درمانی را پیشنهاد دهد اما اگر حالت پیشرفته تری داشته باشد و در تمام بدن گسترده شده باشد پزشک شیمی درمانی را پیشنهاد می‌دهد و یا ترکیبی از هر دو را پیشنهاد می‌دهد. اما هر دو این روش‌ها نه تنها سلول‌های سرطانی بلکه سلول‌های سالم را نیز هدف قرار می‌دهد.

روش‌هایی مانند ژن درمانی نوعی اصلاح ژن‌های معیوب و جهش یافته از طریق جایگزینی با ژن‌های سالم است به همین منظور زمانی که جایگاه ژن معیوب را در DNA مشخص کردند ژن‌های سالم را از طریق وکتور یا حامل‌هایی برای وارد کردن ژن درمان کننده به سلول‌های هدف مورد استفاده قرار می‌دهند. برخی از اوقات وکتورها شامل یک ویروس هستند و برخی اوقات از جنس لیپوزوم هستند که در هر صورت مخلوط ژن درمان کننده وکتور توسط سلول فاگوسیت یا بلعیده می‌شود و در نتیجه ژن به داخل سلول وارد و سپس بیان می‌شود.

ژن درمانی یک روش موثر جهت مقابله با بیماری‌های نقص ایمنی می‌باشد که افراد را در مقابله با عفونت‌های حاد بسیار آسیب پذیر می‌کند. برای مثال در این نوع درمان از وکتور ویروس HIV کمک می‌گیرند که بسیاری از ژن‌های آن جدا شده و قادر به بیماری زایی نیست و در عوض ژن‌های سالم مورد نیاز در درمان جایگزین ژن‌های ویروس HIV شده است چرا که این ویروس در نفوذ به سلول‌های ایمنی و سلول‌های بنیادی مهارت دارد و در عین حال حاوی آنزیمی است که به آن اجازه ورود به DNA را می‌دهد. اما هنوز نمی‌توان ژن درمانی را به عنوان روشی قطعی برای درمان این بیماری دانست محققان در تلاشند تا ژن درمانی را به عنوان درمانی جایگزین با پیوند مغز و استخوان کنند.

بیماری‌های نادر در مجموع میلیون‌ها نفر را تحت تاثیر قرار می‌دهند، اکثر بیماری‌های ارثی نادر از یک جهش ژنتیکی خاصی ناشی می‌شوند که، از قبل شناخته شده است و ژن درمانی را به یک رویکرد درمانی امیدوار کننده تبدیل می‌کند. با این حال توسعه ژن درمانی برای بیماری‌های نادر بسیار پیچیده، زمان بر و پر هزینه است اما فقدان استانداردها و دسترسی محدود به فن آوری‌ها و ابزارها روند توسعه ژن درمانی را با مشکل مواجه می‌کند. ژن درمانی در واقع روشی منطقی برای درمان بیماری‌های ژنتیکی نادر است اما اکنون با آزمایش‌های بالینی ژن درمانی برای بیماری‌های شایع‌تر مانند سرطان، ایدز، بیماری‌های قلبی و عروقی نیز استفاده می‌شود.

ژن درمانی سرطان

همان طور که میدانید یکی از جالش‌های امروز جامعه ما سرطان‌ها هستند که انواع و اقسام گوناگونی از سرطان‌های خون تا سرطان‌های بافت‌های نرم و بافت‌های سخت مانند استخوان، معده. در ایران نیز میزان سرطان‌های گوارشی شیوع بسیار بالایی دارد.

در یکی از روش‌های ژن درمانی، سلول‌های سرطانی و بدخیم را از بیمار جدا می‌کنند و ژن‌های دخیل در ساخت گیرنده آن را جدا می‌کنند و آن را توسط حاملی مانند ویروس، با سلول‌های ایمنی فرد ترکیب می‌کنند، در نتیجه ژن گیرنده سلول‌های سرطانی در سلول‌های ایمنی فرد بیان شده و در نتیجه سلول‌های ایمنی را به فرد منتقل می‌کنند که در مقابل سلول‌های سرطانی باقیمانده از جراحی، شیمی درمانی یا رادیوتراپی بتوانند مبارزه کنند. در حال حاضر این روش در کشورهای پیشرفته تحت عنوان DC vaccine در حال انجام است.